美国圣地亚哥举办了Cell & Gene 年度会议，汇聚40家前沿公司，共同分享基因治疗领域的重大进展。

1.基因治疗处在商业化的关键时点

总体而言，业内人士都认为基因治疗正在走向商业化，不少分享都提到了CRISPR基因编辑作为证据，他们认为越来越多的临床试验正在使用这项技术，这是基因治疗被接受的一个关键参考。CRISPR基因编辑疗法批准不到一年时间，基因编辑已经进入临床阶段，种体内CRISPR方法正在临床试验中取得进展，医药企业和医药监管都已经逐渐找到新技术在医疗应用的方法。

2.基因治疗如何迈过监管门槛？

此次年度会议开幕式由Saterate Bio首席执行官Dave Lennon博士主持，几位基因治疗领域的从业者分享了一线洞察，这方面关于商业化的分析值得关注。PTC Therapeutics首席运营官（COO）Matthew Klein认为，基因治疗商业化的步骤和传统药物产业会有很大不同。传统的药物产业，最基本的药物分子是一样的，只要一次审批就能进入大规模批量生产；基因治疗每次都要按照病人进行定制，新方式是对传统医药产业的一次颠覆，指望FDA很快适应这种变化是不可能的，企业必须把早期治疗纳入到研发流程中。 Klein认为企业要与监管合作开展更多早期治疗，尽可能提前让技术以可管理的方式导入社会，这样才能加速基因治疗的商业化。

3.基因治疗需要社区运营帮助技术加速

Orchard Therapeutics公司首席医疗官（CMO）Leslie Meltzer博士有相似的看法，Meltzer认为基因治疗技术不是卖药，更像用户社群经营，企业要学会在提前与病患建立联系，了解他们的治疗需求，也能帮助他们对认识基因治疗的价值。Meltzer表示，公司需要考虑患者社区可能对治疗的安全性和有效性存在哪些问题，以及如何激励参与相应的临床试验。早期患者参与对基因治疗有非常大的价值，与各种罕见病用户更密切的联系，这种模式本身也会变革基因治疗审批的逻辑。

4.基因治疗价格太高了吗？

基因治疗动辄上百万的价格一直备受争议，这方面蓝鸟生物首席商业和运营官Thomas Klima的分享很有意思。Klima谈到蓝鸟生物的基因治疗产品Zynteglo的定价逻辑，这款产品2022年8月刚刚获得FDA批准用于治疗β地中海贫血，定价是每位患者280万美元，价格一出引发了不少的争议。Klima对这个定价做出了一些辩护，他认为价格是否昂贵还要和传统治疗方案比较才行，过去患有严重β地中海贫血的人需要定期输血，平均每3—4周要在医院花费9.8小时，平均而言终身要花600万美元左右，相比之下Zynteglo花费280万美元让病人彻底治愈β地中海贫血，是一个合适的价格。Vertex最近一项研究给出了佐证，他们统计传统输血疗法治疗β地中海贫血终身花费在540万美元左右。

5.基因治疗上市企业最重要的指标是什么？

大会的一次讨论中，关于基因治疗企业最重要的指标是什么，参会者的分享非常坦诚。Arbor Biotechnologes首席执行官Devyn Smith博士认为，引导基因治疗企业发展最重要的指标就是临床数据，“这个行业的所有人都有责任继续执行并希望产生积极的临床数据，这样才能让行业的繁荣得以继续”。Mark Shearman, Editas Medicine的CSO对此表示认同：“对于任何新技术，重点都是临床数据，并证明它是安全有效的。通常，投资者还希望看到技术应用的进展情况预测以及时间表，如果FDA审批通过那通常会是所有人信心更好的时候。”

6.基因治疗低垂的果实在哪里？

基因治疗能解决哪些疾病？这个问题一直备受关注，甚至有的基因技术炒作者认为基因治疗能解决一切。Biopharma Excellence的总监Tim Farries博士认为，基因治疗虽然让很多罕见病看到了治愈的希望，但真正的治疗方案出现还不会很快。他提到了基因治疗技术的关键限制，在大多数情况下的基因治疗都只是在某个特定位点上修饰DNA，对于多种基因突变导致的病症，还没有高效安全的办法。Homology Medicines的总裁兼首席执行官Albert Seymour博士也有同样的看法，单基因疾病的基因编辑疗法才是眼下最有快速找到治疗方法的地方。

7.未来基因治疗的热门会在哪？

在整个大会上，关于基因治疗未来方向的讨论一直没停，关注点集中在“找到更多可治疗病症”还是“开发更多基因编辑工具”。大部分参会者都把重点放到了基因编辑工具上。LogicBio总裁兼首席执行官Fred Chereau的看法体现了主流的观点，具体的病症研究涉及到编辑具体的基因，会有很多未知影响，涉及伦理道德风险，不是企业拿着资金冒风险的地方。编辑技术研发更为安全，而且编辑技术进步带来的的效率和精度提高有更多可能，有助于开发更多的基因治疗方案。