类器官是指将成体干细胞或多能干细胞在体外三维培养形成的具有一定空间结构的组织类似物。在全世界范围内，有超过7000种罕见病，而由于在生物医学和药物研究中缺乏有效的模型，大多数罕见病仍然缺乏治愈或有效的治疗策略。

近年来，类器官领域进展迅速，突破性的研究成果不断涌现。近日，类器官技术在临床前研究、药物研发领域迎来了重要的里程碑：美国FDA完全基于在类器官芯片研究中获得的临床前疗效数据，与已有的安全性数据相结合，批准一款药物（赛诺菲sutimlimab）申请新适应症进入临床试验。

这是FDA将器官芯片和微生理系统作为独立的药物非临床实验评估体系纳入法案后的首批。这一突破性进展，为罕见病药物的寻找和研发提供了新的方向，也为药物研发企业申请药物临床试验及新适应症的申报提供了新的思路。

Hesperos公司总裁兼首席执行官Michael Shuler博士表示：“这些数据显示了不需要临床前动物模型，只依靠类器官模型，就能够对已拥有临床安全数据的‘老药’进行评估，为支持新适应症提供疗效证据。”

进入临床开发阶段的在研疗法的失败率仍然高达90%，重要原因之一是在临床前研究中使用的动物模型并不能准确地预测人体的反应。利用类器官可以更好地反映人体对潜在疗法的反应，期待类器官技术在生物医药领域的更多突破性进展！